基因疗法治愈了老鼠的阿尔茨海默氏病
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分子生物学家已经创建并成功测试首个可治疗阿尔茨海默氏病的逆转录疗法,这种疗法可以保护老鼠免受疾病影响,研究文章发表在《美国国家科学院院刊》(PNAS)之上。

“我们的实验结果表明,基因疗法可用于治疗阿尔茨海默氏病,虽然现在谈论此事还为时尚早。为此,我们必须克服大量障碍,除了脑部直接注射之外,目前我们无法通过其他方式引进这种基因疗法”,来自英国伦敦帝国学院的马格达莱纳·萨斯特雷(Magdalena Sastre)指出。

普遍认为,阿尔茨海默氏病是由神经元内积聚β-淀粉样蛋白的致病性物质引起的。它形成于参与受损神经元修复过程和它们之间的信息连接的淀粉样前体蛋白(APP)碎片。破坏蛋白分子修复将导致β-淀粉样蛋白斑块出现和神经细胞破坏。

近两年时间里,生物学家对于引起阿尔茨海默氏病的原因以及这种疾病的定义有了进一步了解。比如,最近科学家发现,阿尔茨海默氏病可能会传染,β-淀粉样蛋白斑块可能是先天免疫系统的重要组成部分,并且发现了一些治疗这一疾病的有望疗法。

方法之一——迫使与细胞自净系统和细胞代谢工作相关的PPARGC1A蛋白积极对抗β-淀粉样蛋白斑块。萨斯特雷及其同事认为,可以通过基因疗法(在海马回细胞、存储中心以及大脑皮层中嵌入该基因的其他副本)实现这一过程。

为了验证这个想法,科学家培养患有阿尔茨海默氏病的老鼠种群,并在其大脑中引入包含PPARGC1A蛋白其他副本的特殊逆转录病毒。另一组未感染病毒的啮齿动物是对照组。

四个月后,科学家比较了两组老鼠的状态改变程度。结果发现,PPARGC1A蛋白副本的出现对于啮齿动物的状态产生了非常积极的影响,大大降低了老鼠神经细胞中β-淀粉样蛋白缠结的数量,并且防止了阿尔茨海默氏病发展产生的负面影响。

据科学家介绍,这些老鼠记忆力很好,并且它们完成寻找迷宫出路任务以及应对其他认知问题的能力不亚于未患阿尔茨海默氏病的健康啮齿动物。啮齿动物痊愈的事实证明,几乎没有一个细胞在其海马回和皮层中得以生存,当阿尔茨海默氏病进入最后阶段的时候,神经元通常会出现大量死亡。

科学家希望其研究将作为研发逆转录病毒疫苗的基础,这种疫苗可适用于人类,并且无需将潜在致命性药物直接输入大脑。据科学家介绍,这种基因疗法不仅可以适应现存的阿尔茨海默氏病,也可以作为特殊疫苗来预防疾病发展。

转自生物360