“小鼠集结号”再度吹响,让罕见病有医可治
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“小鼠集结号”再度吹响,让罕见病有医可治

“小鼠集结号”项目是国家遗传工程小鼠资源库面向全球科学家提供的核心服务之一,旨在利用资源库的技术平台,为重要的生物医学研究提供高质量和低于成本的小鼠模型构建服务,推动重大研究计划的实施。“小鼠集结号”项目于2020年启动,已经为科研人员研发了87个对支撑生物学研究和新药研发有重要价值的小鼠品系。

2021年“小鼠集结号”项目将向国内外科学家征集“罕见病”小鼠模型构建意向。根据世界卫生组织的定义,罕见病是指患病人数占总人口1‰以下的疾病。已报道的罕见病有7000余种,但仅1000余种罕见病有药可用。由于我国人口众多,现有近2000万罕见病患者,2018年国家卫健委、科技部、工信部、药监局和中医药管理局联合发布《第一批罕见病目录》,以促进罕见病的诊疗,共121种罕见病纳入目录,包括遗传性肾炎(即Alport综合征)、渐冻症(肌萎缩侧索硬化)、血友病等。但由于更多罕见病缺乏好的动物模型和市场原因,孤儿药的研发总体较少。为此,近年来多国相继出台政策支持孤儿药的研发。资源库本年度的“小鼠集结号”项目,就是希望通过小鼠模型建立,促进罕见病发病机理机制研究和新型治疗手段的研发。

由于大多数罕见病为单基因突变,本项目将主要支持单基因突变小鼠模型的构建。资源库将采取补贴方式为科学家提供模型:资源库承担90%的模型制作费用,项目申报人支付10%的费用,不超过5000元人民币(中国及港、澳、台)或1000美元(国外)。资源库将在本年度建立50-80个罕见病模型。

有意愿参与“小鼠集结号”项目的科研人员,可在4月30日之前扫描下方二维码报名。经专家评选后,资源库将于5月30日前通知申报人是否启动项目。

国家遗传工程小鼠资源库是国家科技资源共享服务平台的50个中心之一,旨在通过资源保存与供应、疾病模型创制与开发和实验动物人才培训与国际交流,提供国家生物医药创新发展所需小鼠模型品系及相关服务。南京大学是资源库的依托单位,江苏集萃药康生物科技有限公司为其共建单位。

项目申请流程

(1)在报名期间内,参与人提交申报书。申报书不超过2000字,包括项目背景(200字以内),目前国际相关类型技术和产品情况(200字以内),项目思路和重要性(1200字以内),项目组人员和前期工作基础(科研项目和论文等,300字以内),模型成功的考核点(100字以内);

(2)国家遗传工程小鼠资源库专家组对申报者进行综合评定打分,根据分值确定入选“小鼠集结号“项目;

(3)通知审评通过申请人,签订合同后启动构建模型。

(扫描二维码报名)

 

 

请点击如下申报书链接下载,填写完成后以附件形式上传至表单中

2021小鼠集结号项目申请书(模板).doc

 

相关咨询请联系:甘  珂  18951679917,nrcmm@nju.edu.cn